Ghép tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ: “Nín thở” chờ đợi
PNTĐ-Trung tâm Tế bào gốc và Công nghệ gen (BV đa khoa Quốc tế Vinmec) đang chuẩn bị cho ca ghép tế bào gốc điều trị bệnh tự kỷ đầu tiên ở Việt Nam...
Thông tin này ngay lập tức được nhiều bậc cha mẹ có con tự kỷ đặc biệt quan tâm với kỳ vọng có thể chữa bệnh cho con mình.
Ghép tế bào gốc có thể chữa được tự kỷ?
Bé V. Ng (hơn 30 tháng tuổi, ở Thanh Hóa) là một trong bốn trường hợp được lựa chọn tư vấn, xét nghiệm chuẩn bị cho ca ghép tế bào gốc điều trị bệnh tự kỷ đầu tiên tại Việt Nam. Bố mẹ bé V. Ng cho biết: “Ngay từ nhỏ, bé đã có những biểu hiện bất thường về biểu lộ tình cảm như bố mẹ gọi, hỏi, bé cũng lờ đi không thèm quay lại nhìn, thậm chí cũng không tỏ ra tình cảm với bố mẹ, người thân. Bé thường xuyên la hét và không chịu phát âm (nói từ đơn)…
Đi khám ở BV Nhi T.Ư, các bác sĩ xác định bé mắc chứng bệnh tự kỷ”. Hơn 2 năm qua, gia đình bé V.Ng đã đi khắp các cơ sở y tế, trung tâm giáo dục trẻ tự kỷ ở Hà Nội để điều trị cho con nhưng bệnh tình của bé vẫn chưa suy giảm. Hy vọng chữa khỏi bệnh cho con được nhen lên, khi GS Nguyễn Thanh Liêm – GĐ BV Vinmec thực hiện ca ghép tế bào gốc điều trị căn bệnh tự kỷ đầu tiên tại Việt Nam.
 |
| Một ca ghép tế bào gốc điều trị bại não tại BV Vinmec |
Cho đến nay chưa có sự thống nhất về nguyên nhân gây ra tự kỷ. Tuy nhiên, mới đây nhất, các nhà khoa học cho rằng, hội chứng tự kỷ liên quan đến rối loạn gen, não bất thường, mất cân bằng sinh hóa, di truyền, những yếu tố trong lúc mang thai và sau sinh (nhiễm trùng nước ối, bệnh sởi trong lúc mang thai...). Theo GS Liêm, ở trẻ tự kỷ có những vùng não mà chức năng không liên kết được với nhau. Ví dụ khi bố mẹ gọi, vùng nhận thức của trẻ có đáp ứng, trẻ mừng. Nhưng để phản xạ lại, trẻ phải nói được, trong khi đó vùng phát âm không kết nối được nhận thức nên trẻ không thể nói… Vì thế GS Liêm cho rằng, dùng tế bào gốc tiêm vào não để sửa chữa lại hệ miễn dịch có thể chữa khỏi bệnh tự kỷ. Nó có khả năng hàn gắn, sửa chữa những bộ phận cơ thể bị khiếm khuyết, trục trặc, đặc biệt điều hòa miễn dịch và tái tạo rất tốt.
“Chúng tôi sẽ tiến hành áp dụng điều trị tế bào gốc cho trẻ bị tự kỷ càng sớm càng tốt. Tế bào gốc được tách chiết, sau đó bơm lại vào máu và tủy sống, hy vọng sẽ phát triển thay thế tế bào não đã tổn thương, hoặc kích thích tế bào tổn thương nhưng chưa chết hẳn hoạt động trở lại. Đối với trẻ nhỏ tuổi, BV đã quyết định lấy tế bào gốc tự thân từ tủy xương để ghép. Sau lần bơm đầu tiên, 1/2 lượng tế bào gốc tách chiết được bảo quản ở nhiệt độ thấp để chuẩn bị cho lần bơm thứ 2” – GS Liêm nói - “Sau khi ghép tế bào gốc, trẻ cũng được theo dõi đánh giá 1 năm nhằm đánh giá mức độ thành công trên thực tế của phương pháp này”.
Cần có thời gian kiểm chứng
Cần có thời gian kiểm chứng
Trên nhiều diễn đàn dành cho các gia đình có trẻ tự kỷ, chủ đề về ghép tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ ở trẻ em được đặc biệt quan tâm, thu hút nhiều ý kiến của các bậc phụ huynh, nhất là khi có thông tin về trường hợp đầu tiên sẽ được ghép tế bào gốc điều trị chứng tự kỷ sắp diễn ra. Đơn cử, tại trang web tretuky.vn của Câu lạc bộ gia đình trẻ tự kỷ Hà Nội, phần đông các gia đình “nín thở” chờ đợi thành công nhưng cũng xen lẫn đôi chút nghi ngại.
 |
| Trẻ tự kỷ tham gia Festival Người tự kỷ 2014 vừa diễn ra tại Hà Nội. Ảnh: Hoàng Long |
Anh Nguyễn Hoàng Linh cho biết: “Phương pháp này còn mới mẻ ở Việt Nam nên chúng tôi – những gia đình có con mắc bệnh tự kỷ sẽ chờ đợi xem sự thành công của ca ghép đầu tiên như thế nào”. “Nếu thực sự phương pháp này thành công sẽ mở ra một hướng điều trị mới cho trẻ tự kỷ”- chị Lan Anh, phụ huynh bé Ngọc Tùng (11 tuổi, trường Tiểu học Bình Minh) hy vọng.
Theo GS Liêm, phương pháp ghép tế bào gốc điều trị bệnh tự kỷ được nhiều nước trên thế giới áp dụng như Mỹ, Ấn Độ, Israel và Trung Quốc. Các quốc gia này đã thực hiện thành công nhiều ca ghép tế bào gốc chữa tự kỷ nhưng không phải quốc gia nào cũng mạnh dạn công bố. Trung Quốc công bố 70% trường hợp là thành công. Nhưng Mỹ lại tỏ ra khá dè dặt và chưa đưa ra kết quả chính thức. GS Michael Chez, GĐ khoa Thần kinh trẻ em thuộc Trung tâm Y tế Sutter tại Sacramento, bang California (Mỹ) – nơi được cấp phép ghép tế bào gốc điều trị chứng tự kỷ đầu tiên tại Mỹ, cho rằng, chưa có bằng chứng khoa học cụ thể nào cho thấy phương pháp trị liệu bằng tế bào gốc thật sự có hiệu quả.
Anh Hoàng Long (phụ huynh bé Long Vũ, 10 tuổi, trường Totochan) cũng đưa ra dẫn chứng: Tôi đã gửi mail hỏi thông tin một bệnh viện ở Thái Lan, mới ghép tế bào gốc cho 2 cặp song sinh (9 tuổi) để điều trị chứng tự kỷ. Được biết, dù ca ghép thành công nhưng các bác sĩ ở đây cũng thừa nhận, sau khi ghép, chứng bệnh của trẻ chỉ cải thiện được 30%.
Bà Nguyễn Mai Anh – Phó Chủ nhiệm CLB gia đình trẻ tự kỷ Hà Nội cho biết: Trẻ tự kỷ nếu được phát hiện sớm và áp dụng các biện pháp can thiệp như luyện tập kỹ năng ngôn ngữ, nhận thức, tư duy, giao tiếp…, sẽ được khắc phục được những khiếm khuyết của mình. “Riêng vấn đề ghép tế bào gốc điều trị chứng tự kỷ, theo tôi, đây vẫn chỉ đang trong quá trình nghiên cứu, ứng dụng thử nghiệm và chưa được ghi nhận là một phương pháp can thiệp bằng y học vào điều trị chứng bệnh này. Bất kỳ phương pháp điều trị nào cũng cần có hội đồng thẩm định của Bộ Y tế đánh giá và thấy được kết quả thì mới áp dụng đại trà”.
Đến nay, ghép tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ vẫn có nhiều ý kiến trái chiều nhau. Theo Hiệp hội Nghiên cứu tế bào gốc thế giới, hiệu quả của liệu pháp này vẫn là một dấu hỏi lớn và vẫn cần thời gian để kiểm chứng trước khi đưa vào áp dụng đại trà điều trị cho trẻ.
| Theo Bộ LĐ –TB &XH, có khoảng từ 5 - 7% trẻ em tàn tật ở độ tuổi dưới 15, trong đó trẻ em tự kỷ và bại não chiếm khoảng trên 40%. Số trẻ mắc bệnh tự kỷ mới ngày càng gia tăng. Như vậy, nhu cầu ghép tế bào gốc chữa bệnh tự kỷ ở trẻ ở Việt Nam là khá lớn. Được biết, chi phí 1 ca ghép tế bào gốc ở Việt Nam khoảng 120 – 150 triệu đồng, rẻ bằng 1/5 so với nước ngoài, khoảng 500 – 600 triệu đồng. |
Tâm Thanh
